Μια νέα ενέσιμη θεραπεία RNA μπορεί να μειώσει τη λιποπρωτεΐνη(α) και να μειώσει τον κίνδυνο καρδιαγγειακών επεισοδίων. Μία μόνο δόση ενός πειραματικού φαρμάκου της Eli Lilly έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τη λιποπρωτεΐνη(α), έναν σημαντικό γενετικό παράγοντα κινδύνου για καρδιοπάθειες, κατά μέσο όρο 93,6% για έξι μήνες. Η θεραπεία αυτή, γνωστή ως λεποδισιράνη, βρίσκεται στη μεσαία φάση των κλινικών δοκιμών και η αποτελεσματικότητά της καταγράφηκε σε μια μελέτη που δημοσιεύθηκε στο New England Journal of Medicine. Οι συμμετέχοντες της δοκιμής περιλάμβαναν 141 ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο, σε σύγκριση με 69 που έλαβαν placebo. Σημαντικές παρενέργειες δεν αναφέρθηκαν, ενισχύοντας την ελπίδα για τη χρήση αυτού του φαρμάκου στη θεραπεία καρδιοπαθειών.
Σύμφωνα με τον Στίβεν Νόσεν της Κλινικής του Κλίβελαντ, που ηγείται της μελέτης, σχεδόν το ένα τέταρτο του παγκόσμιου πληθυσμού φέρει υψηλά επίπεδα Lp(a), γεγονός που τους εκθέτει σε αυξημένο κίνδυνο καρδιαγγειακών επεισοδίων. Αυτό το φάρμακο αποτελεί μία από τις υποσχόμενες προσεγγίσεις για τη θεραπεία της αυξημένης Lp(a), η οποία συνδέεται με την κακή χοληστερόλη LDL και δεν ανταποκρίνεται σε συμβατικές θεραπείες ή αλλαγές στον τρόπο ζωής.
Η συγκέντρωση της Lp(a) ελέγχεται γενετικά και μπορεί να παρουσιάσει διακυμάνσεις μέχρι και χίλιες φορές από άτομο σε άτομο. Αυξημένα επίπεδα Lp(a) είναι γνωστό ότι προκαλούν αθηροσκλήρωση και ενδέχεται να τριπλασιάσουν τον κίνδυνο εμφράγματος. Η λεποδισιράνη βασίζεται σε μικρό RNA (siRNA) που στοχεύει στο γονίδιο της απολιποπρωτεΐνης(α), κεντρικού στοιχείου της Lp(a).
Η θεραπεία προχωρά στην επόμενη φάση των κλινικών δοκιμών, αν και θα απαιτηθούν μεγαλύτερες μελέτες για να προσδιοριστεί αν αυτή η παρέμβαση προλαμβάνει καρδιαγγειακά επεισόδια. Η Eli Lilly αναμένει να ξεκινήσει μία τέτοια μελέτη μέχρι το τέλος του έτους. Επιπλέον, η εταιρεία εργάζεται και σε ένα άλλο στοματικό φάρμακο για την Lp(a), ενώ και άλλες εταιρείες όπως η MSD, η Amgen, η Novartis και η Silence Therapeutics εξετάζουν παρόμοιες ενέσιμες θεραπείες.
Πηγή περιεχομένου: in.gr
